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Como funcionam os tratamentos para anemia aplásica

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Última atualização em 10 de fevereiro de 2022

Existe uma diretriz definida de como realizar o diagnóstico e quais são os protocolos de tratamentos para essa doença. Apesar disso, os pacientes ainda encontram dificuldades


Escrito por:

Natália Mancini


Atualmente, existem alguns possíveis tratamentos para anemia aplásica, mas iniciar a terapia o mais rápido possível é um fator essencial para ter um bom prognóstico. Por isso, a jornada do paciente deveria oferecer um diagnóstico rápido e um fácil acesso às terapias prescritas pelo hematologista. Entretanto, o cenário, principalmente nos hospitais públicos, é diferente.

A anemia aplásica, ou anemia aplástica, é uma doença que acontece devido à falência da medula óssea. É na medula que todas as células do sangue são produzidas a partir da célula-tronco. Quando ocorre um dano nessa célula, há uma queda na produção de células sanguíneas.

“O termo ‘anemia’, na verdade, é impróprio, pois o que ocorre é uma pancitopenia. Ou seja, redução de todas as células do sangue e não somente anemia”, informa a Dra. Marina De Mattos Nascimento, médica titular do departamento de Hematologia do A.C.Camargo Cancer Center.

Ela é considerada como uma doença rara, já que, por ano, acomete cerca de duas pessoas a cada um milhão de habitantes. Sendo que metade dos pacientes são diagnosticados com menos de 30 anos.

A maioria dos casos de anemia aplásica adquirida acontece sem que se saiba uma causa exata do porquê, isto é, ela é considerada como idiopática. 

“As causas possíveis são diversas. Dentre elas a exposição à radiação, uso de medicamentos, produtos tóxicos (solventes, derivados do benzeno), infecções virais e doenças autoimune”, a médica diz.

Entretanto, a Drª. Marina ressalta que a maior parte dos casos envolve a destruição autoimune da célula-tronco da medula óssea. Ou seja, o próprio sistema imunológico passa a atacar essas células. Como há uma menor quantidade de “matéria prima”, há uma menor quantidade de produtos (as células sanguíneas).

Ainda é possível que a patologia seja transmitida de pais para filhos, recebendo o nome de anemia aplásica hereditária.

Como é feito o diagnóstico da anemia aplásica

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“O exame físico também é importante para descartar outras causas e diagnósticos diferenciais”, conta a Drª. Marina.

A confirmação do diagnóstico é feita por meio do hemograma, que mostra uma queda da quantidade de todas as células, mas, principalmente, pela biópsia da medula óssea.

Parece fácil, não? Mas conversando com pacientes de anemia aplásica em novembro de 2019, a Abrale identificou que todos eles levaram, pelo menos, um mês para descobrir o que tinham.

De acordo com a médica, existem critérios bem definidos para identificar o que é ou não anemia aplásica. Entretanto, o grande problema que faz com que haja uma demora para a identificar a doença é a necessidade de excluir a chance de serem outras doenças mais comuns ou situações transitórias. Ou seja, que um outro motivo causou a queda na quantidade de células do sangue, mas a situação  passará.

“A demora pode ocorrer pelo fato das alterações no sangue serem comum a outros tipos de doenças e o diagnóstico definitivo necessita da avaliação do médico hematologista e de um patologista experiente”, ela diz.

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Tratamentos para anemia aplásica

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“Para pacientes abaixo de 40 anos, o tratamento de escolha é o TMO alogênico. Para os não candidatos, ou que não possuem doador compatível, as medicações imunossupressoras, associadas ao agonista do receptor de trombopoetina, são utilizadas”, a médica explica.

O imunossupressor mais utilizado é a Ciclosporina, que impede que os linfócitos T ataquem a célula-tronco. Entretanto, também é possível utilizar a Prednisona em altas doses e por um longo período para suprimir o sistema imune.

No início de 2020, a Agência Nacional de Vigilância Sanitária (ANVISA) aprovou o uso medicamento Eltrombopague para o tratamento da anemia aplásica grave em combinação com a terapia imunossupressora padrão. Ele pode ser usado como primeiro tratamento para pacientes com mais de 6 anos.

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“O Eltrombopague pode ser utilizado sozinho ou em associação à imunoglobulina antitimócito (GAT) e ciclosporina. A taxa de resposta do seu uso isolado em pacientes com anemia aplástica moderada pode chegar a 50%”, conta a médica. 

Entretanto, esse medicamento não é disponibilizado pelo Sistema Único de Saúde (SUS) para o tratamento da anemia aplásica. Ele somente é oferecido de forma gratuita para o tratamento da púrpura trombocitopênica imune (PTI).

Já o GAT é uma imunoglobulina antitimócito que também atua na destruição dos linfócitos T que destroem as células-tronco. Ele pode ser produzido por meio do anticorpo linfocitário de cavalo ou de coelho.

“O uso do GAT no tratamento da anemia aplásica, associado ao imunossupressor ciclosporina e ao Eltrombopague pode gerar resposta em até 90% dos pacientes adultos”, a Drª. Marina salienta.

Protocolos Clínicos e Diretrizes Terapêuticas para anemia aplásica

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O PCDT para anemia aplásica adquirida foi aprovado em 2010 e prevê o tratamento com terapia imunossupressora para casos moderados, graves e muito graves. Sendo que para os dois últimos, ainda pode ser indicado o transplante de medula óssea alogênico.

A diretriz anuncia que os pacientes poderiam ser tratados com a GAT em conjunto com a ciclosporina. Alcançando, dessa forma, taxas de resposta entre 60% a 80%, com sobrevida estimada em cinco anos de 75% a 85%.

De acordo com o PCDT, quando utilizados separadamente, estes medicamentos apresentam taxas menores de complicações. Porém, também menores taxas de resposta e maior necessidade de retratamento. Além disso, os estudos recentes comprovaram que a associação de ciclosporina e GAT deve ser o tratamento padrão para os pacientes com anemia aplásica grave, crianças ou adultos, não candidatos à TMO alogênico, mostrando superioridade em termos de sobrevida.

A orientação dada no documento é que o tratamento com GAT requer atendimento hospitalar e monitoramento intensivo. Durante a administração do remédio, a pessoa deve receber transfusão de plaquetas.

Expectativa x realidade

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Ambos os medicamentos encontram-se na Relação Nacional de Medicamentos Essenciais 2020. É possível achá-los como: “imunoglobulina antitimócitos humanos (equino)” e “imunoglobulina antitimócitos humanos (coelho)”. A de equino tem indicação de concentração de 100mg, a de coelho 25mg e a descrição de ambas diz que elas devem estar na forma de pó para solução injetável.

Outros documentos, como o Edital de Pregão Eletrônico SRP Nº. 16/2013 e o Registro de Laudos de Alto Custo, emitido em julho de 2020, indicam, respectivamente, a intenção de compra da GAT de coelho e necessidade de apresentar um laudo para dispensação desse medicamento nos hospitais públicos. Ou seja, se é preciso ter um pedido médico para retirar o medicamento, este deve estar disponível na farmácia.

O grande conflito é que esse protocolo parece não estar sendo aplicado como tratamento para a anemia aplásica. Apesar do PCDT indicar essa terapia como diretriz, na conversa que a Abrale teve com os pacientes, nenhum deles foi tratado dessa forma. 

Uma das pessoas utilizou a Ciclosporina e outras duas foram isoladas e realizaram transfusões sanguíneas. Todos receberam indicação para transplante de medula óssea, mas somente dois puderam fazer o procedimento. 


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63 Comentários
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Muito informativa a matéria. Sou Ex-portador da Anemia Aplástica Severa. Há 1ano, Transplantado de medula ossea (por mãe).
Para pacientes e familiares, Procure sempre hospitais e Médicos de referência, e acreditem na cura.

Bom dia, Rodrigo.
Meu irmão está com suspeita de anemia aplástica. Está sendo avaliado pelo hematologista do HU de Vassouras/RJ. Gostaria de perguntar quanto tempo demorou para darem seu diagnóstico e quanto tempo demorou para começar seu tratamento.
Hj vc vive bem?
Obrigada.

Boa noite eu tenho aplasia medular preciso muito de ajuda de vocês não estou conseguindo tomar o ciclosporina

Last edited 1 ano atrás by Laiane arruda

Fui diagnosticada com anemia aplástica, tou desesperada, com muito medo. Não entendi direito como é feito a terapia.

Adorei a matéria, muito informativa e de fácil entendimento. Sou portador de aplasia de medula óssea há mais de 2 anos e em breve estarei começando o tratamento com os imunossupressores, confesso estar ansioso e com um pouco de medo – de não me curar ou não poder viver da maneira que sempre quis (ter uma vida normal).

Bom dia! Minha tia está com suspeita aplasia medular. Ela é idosa tem 83 anos a hematologista preferiu não fazer o exame por ser muito invasivo, está muito roxa, não respondeu a imunoglobulina plaquetas está 9000 qual o melhor tratamento?

Buenas tardes disculpe me podría apoyar a orientar más sobre el tema fui diagnosticada con anemia aplasica y estoy comenzando tratamiento con ciclosporina y eltrombopag

Olá O pai da minha filha foi diagnosticado com anemia Aplásica e LMA. Moramos em Manaus. Está em tratamento no Hemoan, mas ainda temos muitas dúvidas. Seria possível receber algum suporte de vcs?

Boa noite à todos eu fui diagnosticado com a Anemia Aplastica grave e estou com muito medo pois estou com quase 42 anos, estou tentando fazer o tratamento pelo plano de saúde do estado MS Cassems mais Não tive resposta até o momento.

Boa noite,minha folha tem 11 anos esta com aplasia medular. Gostaria da ajuda de vocês

Olá, minha mãe foi diagnosticada com Aplasia pura da série vermelha. Pelo que entendi é a mesma doença. Iniciou o tratamento com ciclosporina e predidisona há 5 dias.
Moramos em São Carlos, SP. Ela está internada na Santa Casa, mas aqui já foi informado que não há recursos para oferecer o tratamento completo.
Estamos a procura de um Centro de
Referência que aceite tratá-la sem o uso de transplante de hemáceas.

Oi meu primo tem essa doença e foi um período muito triste para todo nós. Descobrimos a doença, após 2 meses internado em um hospital público. A família fucounmuito fragilizada em meio a outras doenças e perdas, e aí veio o diagnóstico e logo depois, toda família pegou covid e todos preocupados em ele adquirir a covid e ele pegou em uma semana o avô dele faleceu, mas ele ficou bem deu febre e foi hospitalizado para ser monitorado e tudo ficou bem. Hoje a doença está controlada ele tem 22 anos e faz acompanhamento.

Olá mim chamo Milena.minha filha de 09 anos foi diagnosticada com anemia a plástica…está fazendo tratamento com a ciclosporina.e agora com a imonoglobina.eu creio que ela vai sair dessa..nada é impossível para Deus..

Fui diagnosticado com a Anemia Aplastica em Outubro 2021, estou fazendo o tratamento, mas ainda tenho muitas dúvidas, muita insegurança quanto ao tratamento. Eu tomo a Ciclosporina e tbm fiz 5 aplicações de Timoglobulina…
Preciso de alguém para tirar certas dúvidas e trocar ideia a respeito do tratamento, experiências.

Olá! Meu sogro tem 67 anos e foi diagnosticado com anemia aplasica grave, moramos no estado de Ceará e já fazem mais de 15 dias do diagnóstico e ele ainda não indicou nenhum tratamento específico para a doença, tem feito transfusões frequentes 3 a 4x por semana, e tratamento para infecçoes, percebemos que ele está ficando mais debilitado, mais cansado e mais magro tbm, apareceu problemas na deglutição e os médicos não dão muita informação. Qual a chance de cura no caso dele com o tratamento? Ele tem direito a aposentadoria nesse caso ou existe algum grupo de suporte para pacientes com essa doença?

Olá, que matéria esclarecedora, muito obrigada.
Meu filho tem 21 anos e dia 22 de fevereiro agora, foi diagnosticado com anemia aplástica grave adquirida, estou muito preocupada, apesar de ele está fazendo tratamento com a ciclosporina, tem transfundido sangue e plaquetas uma vez por semana.
Minha preocupação é quanto a doença se agravar, mesmo sendo acompanhado pelo hematologista, a medicação eltrobompague entramos na justiça a quase 3 meses, pra adquirir mas ainda não conseguimos, moramos em Porto velho, Rondônia, aqui não tem um local específico pra tratar esse tipo de anemia e isso me deixa em angústia.

Bom dia.
Muito obrigado pela informação tão importante. Minha filha de 21 anos foi diagnosticado com aplasia medular ha 1 mes ,o que acontece é que deste lado (Moçambique) ,as informações sobre a doença são muito escasso ,então isso gera muita incerteza para nós.

Boa tarde, minha filha foi diagnósticada esses dias com anemia aplasica grave, o Hemoam em Manaus é muito precário mas eles não querem fazer o TFD pq dizem q ainda é necessário um tratamento aqui, estou desesperado, o tempo está passando, qro tirá-la daqui, me ajudem pfv

ola, me chamo Marina tenho 24 anos, moro no abc paulista e a 7 meses fui diagnósticada com anemia aplásica severa, foi rápido até pra descobrir oq se tratava meus sintomas, por ser em hospital público, faço tratamento pelo Mário Covas em Santo André, com ciclosporina revolade (eltrobompague) e prednisona, me sinto muito bem em comparação ao começo de tudo, pois lá é um bom hospital, porém ando muito ansiosa e não paro de pensar se pode dar errado ou não o transplante que farei mais a frente, gostaria de saber se tem algum grupo de apoio que possam indicar com pessoas que passaram pela experiência para confortar, pois ando pensando em desistir e sei que essa não é uma boa opção por mais que eu faça tudo que é indicado pelos médicos, mentalmente estou arrasadíssima…

Boa noite! A minha mãe tem 69 anos e foi diagnosticada com aplasia medular há 2 semanas atrás. Ela estava tratando um linfoma de baixo grau desde novembro de 2021, na última biópsia da medula não foi mais identificado o linfoma, mas foi diagnosticada a anemia aplástica, semanalmente ela tem precisado de plaquetas e de hemácias a cada 14 dias, aproximadamente. No momento estamos aguardando o início do tratamento, o plano de saúde dela não liberou a ciclosporina, por favor, preciso de orientações sobre como conseguir essa medicação .

Eu gostaria de ser doadora mas não sei como fazer.minha irmã tem essa doença mas ela não teve ninguém na família para doar.

Estou com meu filho hospitalizado e vai fazer o exame para comprovar a aplasia de medula, ele já é portador de Síndrome de Gilbert avançado, pançopenia, anemia muito forte, estou no aguardo do hematologista para finalizar os exames. Meu filho não se encontra bem, moro em uma pequena cidade do interior de Goiás, sem condições de tratar adequadamente meu filho, estou desesperada. Preciso de ajuda. Ina Gonçalves

Ola meu nome é naiane, minha filha foi diagnosticada com anemia aplastica grave e não toma nenhum remedio só toma sangue quando as hemoglobinas estao baixas,não toma nenhum remédio é normal?

Boa noite! Achei a matéria esclarecedora. Estou com suspeita de ter anemia Aplásica, ainda não consegui passar com o Hematologista. Estou com medo, mas tenho fé que ficarei bem. Tenho 30 anos, e 3 filhos pra cuidar! Tenho que ser forte por mim e por eles! 🙏

Muito boa a matéria, entendi melhor do que se trata , sou portadora de anemia a aplástica a 8 meses estou fazendo tratamento com o ciclosporina, tenho muito medo do que possa acontecer daqui pra frente, não sei ainda se vou precisar do transplante mais penso nisso todos os dias .

Boa noite!
Me chamo Kátia Reis, meu filho foi diagnosticado com Aplasia medular há dois meses, moramos no interior do estado do Piauí, desde então ele permanece internado devido a algumas alterações como sangramento, existe um sistema que eles chamam de regulação, e todo esse tempo não conseguimos iniciar o tratamento do meu filho, tanta burocracia, o sistema é único e é um direito de todos, porém, são os políticos que mandam, como devo proceder, existe um outro meio de conseguir o tratamento?

Olá, sou Renato tenho 35 anos, moro em Mirassol proximo a São José do Rio Preto.
Gostei muito da matéria.
Me ajudou a intender melhor.
Sou portador da anemia apastia a 10 meses, faço tratamento com ciclosporina e eltrombopague( revoleide) à 6 meses,
Tive um resposta razoável, pois não precisei mais de transfusão de sangue.
Mais tenho muitos medos e inseguranças, Pois apesar na melhora, as minhas plaquetas não sobem, e não sou candidato a TMO, gostaria de saber, se terei que tomar esses medicamento pro resto da vida, se diminuiu minha expectativa de vida, se é possível ter uma vida normal.
Creio que esses medos e essas ansiedades não são só minhas.
Muito obrigado.

Boa noite! Meu sogro tem 77 anos e está com suspeita de anemia aplástica..
Nessa madrugada ele foi para o hospital com muita falta de ar, chegando lá mediram a saturação e estava em 10%, além de sangramento nos lábios e fadiga.. Colocaram sonda nele e após vários exames identificaram alterações no hemograma mostrando níveis baixos nas células sanguíneas sendo indicado pelo médico a transfusão de sangue para ele.. Nesse caso esse é o melhor tratamento? Quais as chances de cura?

Meu pai esta com essa anemia ,ele tem 83 anos ,tem tratamento para ele ?pois os médicos q eu levei não passaram medicamentos… e vejo q ele esta piorando a cada dia .

Sou paciente do Hospital Regional de Santarém-PÁ desde 2018 já fiz os tratamentos com imunossupressores e Timoglobulina porém meu corpo não respondeu aos estímulos, hoje em dia faço tratamento somente com as transfusões e medicamentos para evitar infecções. Gostaria de saber se há alguma outra forma de estimular minha medula ou ajudar a encontrar algum doador

Bom dia, minha tia com 52anos foi diagnosticada com anemia aplasica há 1 mês. Está em tratamento com ciclosporina e com corticoide. Não foi prescrito para ela a imunoglobulina. A alguém que possa nos orientar quanto ao uso da imunoglobulina???

Escrito por:

Natália Mancini

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