O que é a terapia genética?

Última atualização em 29 de julho de 2021

7 respostas para você entender o tratamento que vai revolucionar a luta contra o câncer

Uma revolução está em curso no tratamento do câncer. Mas tudo ainda é muito novo. Por isso, ouvimos o médico Phillip Scheinberg, chefe da Hematolgia Clínica da BP – A Beneficência Portuguesa de São Paulo. Segundo ele, a terapia genética é promissora porque apresentou resultados positivos em pacientes que já não respondiam bem aos tratamentos convencionais de quimioterapia e transplante de medula óssea.

“Apesar de complexo, específico e caro, essa nova abordagem representa um avanço importante para a medicina”, diz o hematologista.

1. Do que se trata?

Como o nome sugere, estamos falando de genética, ou seja, genes e moléculas de DNA, responsáveis por nossa herança biológica. Existem milhares de genes em nossas células e cada um deles possui um código capaz de ativar uma função específica do corpo. O que os pesquisadores têm tentado é reprogramar essas informações genéticas para que a instrução da células seja, por exemplo, atacar um câncer.

E eles conseguiram. Criaram imunoterapias, ou seja, terapias que modificam geneticamente células do sistema imunológico para atuar contra tumores de sangue (linfoma e leucemia), pele (melanoma) e de partes moles.

2. A terapia genética está disponível?

No Brasil, há estudos preliminares em curso, como o do Hemocentro de Ribeirão Preto, em São Paulo, mas o tratamento segue indisponível, mesmo experimental. Nos Estados Unidos, o Centro Clínico dos Institutos Nacionais de Saúde (NIH) obteve a remissão de leucemia em crianças e criou condições para a aprovação do tratamento experimental pela FDA, entidade correspondente à nossa Anvisa.

3. Quais são os tratamentos que compõem a terapia genética?

Existem três tipos de tratamento. O mais indicado para câncer de sangue é o chamado CART-Cell, que habilita células de defesa do organismo (os linfócitos T) a reconhecer e atacar o tumor. Ele é indicado para linfomas e leucemia linfoide aguda (LLA), promovendo uma ação contínua e específica com apenas uma dose. Há também os tratamentos T Cell “Engendrado”, parecido com o CART-Cell, mas indicado para melanoma (câncer de pele) e sarcoma sinovial (tumor das partes moles). Por fim, existe a terapia TIL, que retira o tumor do paciente para extrair as células de defesa já em ação e reaproveitá-las, também indicada para melanoma.

4. Quanto custa?

Os processos são experimentais. Nos EUA, porém, pode-se entrar no protocolo para o CART-Cell, por exemplo. O custo da terapia está em torno de US$ 300 mil, o que significa quase R$ 1 milhão.

5. Como funciona?

Considerando apenas o CART-Cell, existem algumas etapas:

• Médicos retiram e fazem uma reprogramação genética dos linfócitos T do paciente, modificando seus DNAs.
• Com novo DNA, as células de defesa do corpo tornam-se capazes de reconhecer o tumor e atacá-lo.
• No laboratório, cientistas multiplicam essas novas células, enquanto médicos reduzem o poder da ação do sistema de defesa do paciente para abrir espaço de atuação dos linfócitos T modificados.
• As novas células são injetadas no corpo do paciente, dando ao sistema imunológico condições de agir contra o tumor. Normalmente, esse procedimento é realizado apenas uma vez.

6. É um tratamento seguro?

Sabe-se que as reações à terapia genética podem ser agressivas e diferentes daquelas conhecidas. Além de efeitos colaterais, como toxicidade neurológica e outros, há riscos de as células modificadas atacarem outras partes do corpo. Justamente por isso elas têm sido aplicadas nos EUA depois de esgotadas as possibilidades de tratamentos convencionais, o que significa quimioterapia e transplante de medula óssea. E os resultados são animadores.

7. Quais são as perspectivas para o Brasil?

O custo do investimento para implantação de terapia genética no Brasil é alto. Uma possibilidade para o país seria o tratamento em caráter experimental, sob a supervisão do Comitê Nacional de Ética em Pesquisa e com o devido protocolo. Algo mais formal, aprovado pela Anvisa e reconhecido pela Comissão de Novos Procedimentos do Conselho Federal de Medicina, seria mais difícil, ao menos por enquanto.